09 Ноя Новая терапия для лечения муковисцидоза
«Тройная терапия с VX-659 может вылечить до 90% больных, влияя на распространенную причину развития муковисцидоза» — комментируют авторы исследования во главе с Steven Rowe из Университета Алабамы, Бирмингем, США.
Терапия направлена на восстановление активности белка, который отвечает за транспорт хлора, известного как CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), функция которого является пониженной или отсутствующей в результате мутации Phe508del в длинном плече 7-й хромосомы.
Высокий уровень омега-3 связан со здоровым старением
Два исследования оценивали эффективность и безопасность двух низкомолекулярных модификаторов CFTR нового поколения VX-659 и VX-445, как часть тройной терапии, включающей тезакафтор, который увеличивает количество CFTR на клетке и ивакафтор, который увеличивает открытие этих ионных каналов.
В первом исследовании 117 пациентов с муковисцидозом, которые были гетеро- или гомозиготными по Phe508del CFTR мутацией было случайно назначен тройную терапию VX-659—тезакафтор-ивакафтор или плацебо в течение 4 недель. Результаты опубликованы в New England Journal of Medicine указывают на значительное повышение ОФВ1 на 29-й день. В среднем прирост при гомозиготном генотипе составил 13,3% (9,5% -17,1%; P <0,001) по сравнению с отсутствием изменений в группе плацебо. И 9,7% (6,6% -12,7%; P <0,001) у пациентов с гетерозиготным генотипом против каких-либо изменений в группе плацебо.
Второе исследование включает 122 больных и имеет аналогичный дизайн и указывает, что тройная терапия с VX-445 также существенно повысила ОФВ1 у пациентов обеих генотипов. В среднем прирост составил 13,8% (10,9% -16,6%; P <0,001) и 11,0% (7,9% -14,0%; P <0,001) в гомо- и гетерозиготных генотипах соответственно , по сравнению с группы плацебо.
Есть герпес? Болезнь Альцгеймера «передает привет»!
Хотя данные исследования и является большим шагом в лечении муковисцидоза, есть определенные предостережения и опасения относительно того насколько длительным будет положительный эффект от данной терапии, и уменьшит это частоту обострений.