FDA утвердило первый препарат для лечения в случае гипереозинофильного синдрома

актуальность

25 сентября 2020 Управление по санитарному надзору за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (US Food and Drug Administration — FDA) утвердило применение препарата меполизумаб (Nucala) для лечения взрослых и детей> 12 лет с гипереозинофильним синдромом курсом> 6 мес. Меполизумаб является первым одобренным продуктам для лечения пациентов с гипереозинофильним синдром (ГЭС) за последние 14 лет.

Меполизумаб — гуманизированное моноклональное антитело (IgG1, каппа), механизм действия которого направлен на интерлейкин (ИЛ) -5 человека с высокой аффинностью и специфичностью. ИЛ-5 является основным цитокинов, ответственным за рост и дифференциацию, накопления, активацию и выживание эозинофилов. Соответственно, меполизумаб обеспечивает подавление ИЛ-5 с наномолярный активностью путем блокирования связывания ИЛ-5 с альфа-цепью рецепторного комплекса, который экспрессируется на поверхности клеток эозинофилов, тем самым подавляя передачу сигнала ИЛ-5 и уменьшая образование и выживание эозинофилов.

о заболеваниях

ГЭС составляет группу редких гетерогенных расстройств, характеризующихся устойчивой эозинофилией (т.е. ≥1500 клеток / мкл) с признаками поражения органов вследствие первичных (гематологических) или вторичных (реактивных) причинам. К основным симптомам, которые сопровождают ГЭС, относятся сыпь на коже, зуд, бронхиальная астма, затруднение дыхания, боль в животе, рвота, диарея, артрит, миалгия, сердечная недостаточность, тромбоз глубоких вен и анемия. На сегодня отсутствуют эпидемиологические данные о распространенности ГЭС. В исследовании F. Brito-Babapulle, проведенном в 2003г., Установлено, что согласно данным случайной выборки, в США за один год треть пациентов с эозинофилией имела коморбидные диагнозы, совместимые с ГЭС.

Напомним, что на сегодня методы лечения пациентов с ГЭС недостаточно эффективными и безопасными. Согласно современным рекомендациям, терапия в случае ГЭС зависит от степени эозинофилии и клинического статуса пациента.

Результаты клинического исследования

Разрешение на применение препарата меполизумаб стал возможным после обнародования результатов рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования, в котором приняли участие 108 пациентов с ГЭС. В исследование пациентам случайным образом назначили меполизумаб / плацебо путем инъекций каждые 4 нед. В исследовании сравнивали долю пациентов, имевших обострения ГЭС в течение 32-недельного периода лечения. Вспышка ГЭС определялся как ухудшение клинических симптомов и признаков заболевания или повышение уровня эозинофилов.

Результаты исследования показали, что пациенты группы меполизумаб имели меньше обострений ГЭС (28%) по сравнению с группой плацебо (56%).

Анализ безопасности показал, что наиболее распространенными побочными эффектами, которые наблюдались у пациентов с ГЭС, были инфекции верхних дыхательных путей и боль в конечностях.

• Brito-Babapulle F. (2003) The eosinophilias, including the idiopathic hypereosinophilic syndrome. Br. J. Haematol., 121 (2): 203-223. doi: 10.1046 / j.1365-2141.2003.04195.x.
• FDA (2020) FDA Approves First Drug to Treat Group of Rare Blood Disorders in Nearly 14 Years. FDA, Sept. 25.
• National Institutes of Health (2009) Hypereosinophilic Syndrome: Current Approach to Diagnosis and Treatment. Ann. Rev. Med., 60: 293-306 (https://doi.org/10.1146/annurev.med.60.062107.090340).

Анна Хиць